Ученые впервые “отредактировали” геном непосредственно в теле человека
Еще по теме
- Названы четыре “невредные” привычки, которые могут вызвать рак
- Стальные смесители помогают распространяться опасной бактерии 0
- Выгорание на работе официально признано болезнью
- На фармрынке растет доля отечественных производителей
- Ученые нашли в хлебе опасное вещество
- Излишек соли в рационе нарушает микрофлору кишечника 0
- Разработан противораковый препарат без побочных эффектов
- Препараты от насморка – выбор и правильное использование лекарств при детском рините 0
- Ученые предлагают запретить пугать пациентов словом «рак»
- Ударит не по-детски: скоро Землю накроет пятидневная геомагнитная буря
Американские генетики совершили революционный для медицины прорыв – они задействовали методику генного редактирования прямо в организме живого взрослого человека с неизлечимым генетическим недугом – синдромом Хантера.
Об успешности терапии, можно будет судить лишь через пару месяце, говорят исследователи. Пока у ученых есть только прецеденты положительных результатов экспериментов на животных.
Синдромом Хантера, диагностированный у пациента, характеризуется тем, что в клетках печени не синтезируется один из ферментов – идуронат-2-сульфатаза, в следствии чего нарушается расщепление глюкозаминоглюканов (вещества, связывающие клетки в тканях). Симптомы заболевания проявляют себя на втором году жизни – искаженные черты лица и аномально крупная голова, возможны проявления аутизма, гиперактивности, обсессивно-компульсивного расстройства. Нередко развивается обструкция верхних дыхательных путей, риниты, паховые и пупочные грыжи. Вылечить тяжелое нарушение обмена веществ современная медицина не в состоянии. Возможна только заместительная терапия, призванная продлить жизнь пациента. Но теперь генетики дают надежду на реальное излечение.
Описывая метод, ученые подчеркивают: опробованный способ предполагал изменение генома непосредственно в теле пациента. Больному внутривенно ввели копию работающего гена, кодирующего фермент печени. Для этого использовали обезвреженные вирусные частицы, несущие инструмент для редактирования генов. Этот инструмент в итоге оказывается в печени. Сам инструмент состоит из специальных белков с цинковыми “пальцами”. Они узнают заданную последовательность ДНК и разрезают ее в этом участке. Далее в место разреза вставляется рабочий ген и ДНК вновь сшивают.
Чтобы тело выработало достаточное количество фермента, необходимо наличие хотя бы в 1% клеток печени здоровой копии гена.
www.eurolab.ua
Вы ожете первым оставить комментарий к той публикации.
Написать комментарий