Ученые впервые “отредактировали” геном непосредственно в теле человека

Еще по теме

• Ученые выяснили, как усы препятствуют появлению рака
• Донорство органов 0 19.Авг
• Эксперты предупредили об опасных паразитах в бассейнах отелей
• Создан первый российский таргетный препарат для лечения рака желудка
• Операция или химиотерапия: с чего начинать лечение рака
• Врач рассказала о модной диете, вызывающей подагру
• Найден способ лечения инфекций, устойчивых к антибиотикам 0 15.Мар
• Ученые выяснили, как защитить организм от рака
• Вероника Скворцова рассказала, за счет чего россияне стали жить дольше
• Кардиологи опровергли мнение педиатров о последствиях детского ожирения

Американские генетики совершили революционный для медицины прорыв – они задействовали методику генного редактирования прямо в организме живого взрослого человека с неизлечимым генетическим недугом – синдромом Хантера.

Об успешности терапии, можно будет судить лишь через пару месяце, говорят исследователи. Пока у ученых есть только прецеденты положительных результатов экспериментов на животных.

Синдромом Хантера, диагностированный у пациента, характеризуется тем, что в клетках печени не синтезируется один из ферментов – идуронат-2-сульфатаза, в следствии чего нарушается расщепление глюкозаминоглюканов (вещества, связывающие клетки в тканях). Симптомы заболевания проявляют себя на втором году жизни – искаженные черты лица и аномально крупная голова, возможны проявления аутизма, гиперактивности, обсессивно-компульсивного расстройства. Нередко развивается обструкция верхних дыхательных путей, риниты, паховые и пупочные грыжи. Вылечить тяжелое нарушение обмена веществ современная медицина не в состоянии. Возможна только заместительная терапия, призванная продлить жизнь пациента. Но теперь генетики дают надежду на реальное излечение.

Описывая метод, ученые подчеркивают: опробованный способ предполагал изменение генома непосредственно в теле пациента. Больному внутривенно ввели копию работающего гена, кодирующего фермент печени. Для этого использовали обезвреженные вирусные частицы, несущие инструмент для редактирования генов. Этот инструмент в итоге оказывается в печени. Сам инструмент состоит из специальных белков с цинковыми “пальцами”. Они узнают заданную последовательность ДНК и разрезают ее в этом участке. Далее в место разреза вставляется рабочий ген и ДНК вновь сшивают.

Чтобы тело выработало достаточное количество фермента, необходимо наличие хотя бы в 1% клеток печени здоровой копии гена.

www.eurolab.ua