Ученые впервые «отредактировали» геном непосредственно в теле человека

admin
admin Ноябрь 17, 2017 17:49

Ученые впервые «отредактировали» геном непосредственно в теле человека


Ученые впервые "отредактировали" геном непосредственно в теле человекаАмериканские генетики совершили революционный для медицины прорыв — они задействовали методику генного редактирования прямо в организме живого взрослого человека с неизлечимым генетическим недугом — синдромом Хантера.

Об успешности терапии, можно будет судить лишь через пару месяце, говорят исследователи. Пока у ученых есть только прецеденты положительных результатов экспериментов на животных.

Синдромом Хантера, диагностированный у пациента, характеризуется тем, что в клетках печени не синтезируется один из ферментов — идуронат-2-сульфатаза, в следствии чего нарушается расщепление глюкозаминоглюканов (вещества, связывающие клетки в тканях). Симптомы заболевания проявляют себя на втором году жизни — искаженные черты лица и аномально крупная голова, возможны проявления аутизма, гиперактивности, обсессивно-компульсивного расстройства. Нередко развивается обструкция верхних дыхательных путей, риниты, паховые и пупочные грыжи. Вылечить тяжелое нарушение обмена веществ современная медицина не в состоянии. Возможна только заместительная терапия, призванная продлить жизнь пациента. Но теперь генетики дают надежду на реальное излечение.

Описывая метод, ученые подчеркивают: опробованный способ предполагал изменение генома непосредственно в теле пациента. Больному внутривенно ввели копию работающего гена, кодирующего фермент печени. Для этого использовали обезвреженные вирусные частицы, несущие инструмент для редактирования генов. Этот инструмент в итоге оказывается в печени. Сам инструмент состоит из специальных белков с цинковыми «пальцами». Они узнают заданную последовательность ДНК и разрезают ее в этом участке. Далее в место разреза вставляется рабочий ген и ДНК вновь сшивают.

Чтобы тело выработало достаточное количество фермента, необходимо наличие хотя бы в 1% клеток печени здоровой копии гена.

www.eurolab.ua


admin
admin Ноябрь 17, 2017 17:49

Написать комментарий

Нет комментариев

Комментариев еще нет!

Вы ожете первым оставить комментарий к той публикации.

Написать комментарий
Смотреть комментарии

Написать комментарий

Адрес Вашей почты не будет публиковаться.
Обязательные для заполнения поля.*

Последние комментарии

  • Александра Яковлева

    Александра Яковлева

    Могу точно подтвердить, что жирную себорею тут лечат на ура!!! Я какими только косметическими средствами не пользовалась, чтобы облегчить состояние, …

    Далее>>
  • Марго Киев

    Марго Киев

    Здравстуйте, прочла эту статью. Вчера делала колоноскопию, была третья по очереди. Трижды спросила, как дезинфицируют, сказали, дезинфицируют! Когда мне сделали …

    Далее>>
  • Ден

    Ден

    Настоящие студенты! Ведь это здорово, но понимаешь это спустя ..... Годы.

    Далее>>