Ученые впервые “отредактировали” геном непосредственно в теле человека
Еще по теме
- Ученые нашли средство от мигреней, устойчивых к лекарствам 0
- Терапевт рассказал, как пережить смену климата во время отпуска
- SMS сообщения с призывом пройти диспансеризацию оказались вне закона
- Специалисты рассказали, как бороться с ленью на рабочем месте
- До конца года диспансеризацию пройдут 62 миллиона россиян
- Найдена комбинация лекарств, способных быстро побороть гепатит С
- Почему Пирогов считал нейрохирургию бесполезной
- Сколько “скорая” едет на вызов к пациенту: исследование
- Боли в спине и шее назвали признаками опасного заболевания
- Главный онколог назвал основные продукты, которые могут вызвать рак
Американские генетики совершили революционный для медицины прорыв – они задействовали методику генного редактирования прямо в организме живого взрослого человека с неизлечимым генетическим недугом – синдромом Хантера.
Об успешности терапии, можно будет судить лишь через пару месяце, говорят исследователи. Пока у ученых есть только прецеденты положительных результатов экспериментов на животных.
Синдромом Хантера, диагностированный у пациента, характеризуется тем, что в клетках печени не синтезируется один из ферментов – идуронат-2-сульфатаза, в следствии чего нарушается расщепление глюкозаминоглюканов (вещества, связывающие клетки в тканях). Симптомы заболевания проявляют себя на втором году жизни – искаженные черты лица и аномально крупная голова, возможны проявления аутизма, гиперактивности, обсессивно-компульсивного расстройства. Нередко развивается обструкция верхних дыхательных путей, риниты, паховые и пупочные грыжи. Вылечить тяжелое нарушение обмена веществ современная медицина не в состоянии. Возможна только заместительная терапия, призванная продлить жизнь пациента. Но теперь генетики дают надежду на реальное излечение.
Описывая метод, ученые подчеркивают: опробованный способ предполагал изменение генома непосредственно в теле пациента. Больному внутривенно ввели копию работающего гена, кодирующего фермент печени. Для этого использовали обезвреженные вирусные частицы, несущие инструмент для редактирования генов. Этот инструмент в итоге оказывается в печени. Сам инструмент состоит из специальных белков с цинковыми “пальцами”. Они узнают заданную последовательность ДНК и разрезают ее в этом участке. Далее в место разреза вставляется рабочий ген и ДНК вновь сшивают.
Чтобы тело выработало достаточное количество фермента, необходимо наличие хотя бы в 1% клеток печени здоровой копии гена.
www.eurolab.ua
Вы ожете первым оставить комментарий к той публикации.
Написать комментарий